Можно ли вылечить хорею Хантингтона генной терапией?

Медицина+4
jean-claude
  · 1,0 K
биолог

На данном этапе развития человечества - нет. Сложность в лечении болезни Хантингтона общая для всех генетических заболеваний. Ген кодирующий болезнь находится во всех клетках вашего ДНК, невозможно взять и вырезать его из всех клеток. Так что строго говоря вылечить генетическое заболевание невозможно.

Но теоретически возможно влиять на экспрессию генов, их способность участвовать в производстве белков, устраняя симптомы болезни.

Суть Болезни Хантингтона в длинном повторяющемся отрезке ДНК, на участке кодирующем белок хантингин, этот лишний отрезок повторений меняет форму белка, и он обретает свойство связываться с другими белками и сам с собой. По прошествии времени (СХ развивает очень медленно) из-за такой склейки протеинов в клетках образуются комочки связанных молекул, которые механически мешают движению других молекул внутри клетки. Больше всего страдают от этого всего клетки нервной системы.

Направления лечения СХ теоретический два: подавление экспресси хантингина или какое-то молекулярное средство распутывания склееных протеинов. Пока никаких успешных механизмов того или иного нет, насколько мне известно.

В этой теме к непроверенным ответам нужно относиться с осторожностью
Позвать экспертов
Комментировать ответ…Комментировать…
Вы знаете ответ на этот вопрос?
Поделитесь своим опытом и знаниями
Войти и ответить на вопрос