Нейрорбиолог и ведущий подкаста "Британские учёные выяснили" и автор проекта OneScience · 16 янв 2022 ·
onesience
Zolgensma (Золгенсма) - первый лекарственный препарат для ГЕННОЙ ТЕРАПИИ спинальной мышечной атрофии (его цена это уже другой вопрос)😏
Zolgensma (Золгенсма) - первый лекарственный препарат для ГЕННОЙ ТЕРАПИИ спинальной мышечной атрофии (его цена это уже другой вопрос)😏
- В клетку золгенсма проникает, как и векторные вакцины - с помощью аденоассоциированного вируса (серотипа 9, AAV9, который способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и проникать в клетки, не изменяя ДНК).
Препарат вводится один раз (так как есть побочные эффекты - рвота и повышенные ферменты печени) как внутривенная инфузия (капельница) продолжительностью 1 час. - Полноценный ген SMN1 находится внутри вектора аденовируса (особенность уточнил вверху). ОН особенный: это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. ДНК вируса удалена и заменена на полноценный ген SMN1. После того как ген прибывает в клетку вектор разрушается и выводится из организма.
#факты #биохимия
Звучит фантастично. Есть ли какие-нибудь доказательства, что ген SMN1 встраивается в геном человека ,нормально... Читать дальше
@Niyaz Safarov, На момент одобрения FDA (Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев. Одобрен для лечения педиатрических пациентов в возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией: в США, ЕС, Японии и Бразилии (2020)