Препарат Золгенсма, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (стоимость – $2,1 млн за упаковку), перестал быть самым...

Препарат Золгенсма, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (стоимость – $2,1 млн за упаковку), перестал быть самым дорогим лекарством в мире. В США одобрен для применения препарат Зинтегло, стоимость которого составит $2,8 миллиона, сообщила компания-производитель Bluebird bio.

Лекарство предназначено для лечения бета-талассемии – редкого наследственного заболевания, из-за которого кровяные клетки не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина, что приводит к анемии (малокровию). Пациентам с такой болезнью необходимы регулярные переливания крови, которые нужно делать каждые 2-5 недель. Средняя продолжительность их жизни – 37 лет.

По новой технологии у пациента берутся клетки костного мозга и подвергаются обработке препаратом Зинтегло. Затем клетки, в которые внедрена копия неповрежденного гена, вновь вводят в организм больного. В случае успешного лечения пациент больше не нуждается в переливаниях крови.